Bir İlaç, Birçok Hastalık

Gerçek olamayacak kadar iyi görünüyor: ateroskleroz, kanser, Alzheimer, Parkinson ve artrit dahil olmak üzere insanlığın en kötü rahatsızlıklarını tedavi edebilecek tek bir ilaç. Tüm bu hastalıkların ortak bir yanı vardır – NLRP3 adı verilen enflamatuar bir protein içerirler. Şimdi, Amerikan Kimya Derneği’nin haftalık gazetesi olan Chemical & Engineering News’de (C&EN) bir makaleye göre, biyoteknoloji ve ilaç şirketleri bu proteinin işlevini engelleyen ilaçlar geliştirmek için yarışıyor.

NLRP3, hücrelerin kırılmasını ve iltihaplanmaya neden olan içeriklerini dökmesini sağlayan bir olaylar zincirini tetikleyen, inflamazom adı verilen büyük bir protein kompleksinin bir parçasıdır. Ortak editör Ryan Cross, bu proteinin ilaç şirketlerinin nereden başlayacağını bile bilmeyecek kadar çok hastalığa karıştığını yazıyor. NLRP3 inhibitörleri geliştirmek için çalışan bilim insanları da başka zorluklarla karşı karşıya: özellikle, inflamatomun kesin yapısının gizemli kalması.

Bununla birlikte, yaklaşık bir düzine şirketin NLRP3’ü veya ilgili inflamazom proteinleri bloke etmeye yönelik programları vardır. MCC950 adı verilen bu tür bir inhibitör, laboratuvarda yüksek özgüllük ile NLRP3’ü bloke eder. Bununla birlikte, bileşiğin Pfizer tarafından yapılan küçük bir klinik denemesi, yüksek dozlarda karaciğer hasarının yanı sıra beklenenden daha zayıf bir etki gösterdi. Bazı şirketler artık MCC950’yi daha güvenli ve daha etkili moleküller tasarlamak için bir başlangıç ​​noktası olarak kullanırken, diğerleri bileşikle ilgisi olmayan inhibitörleri bulmaya çalışıyor. Şu anda, bir dizi mekanizmaya sahip çeşitli NLRP3 inhibitörleri klinik öncesi, Faz I ve Faz II çalışmalarındadır.

Kaynak: phys.org