MS Hastalığına FDA Onaylı İlk İlaç
Bundan kırk yıl önce, Dr. Stephen Hauser’ın ilk hastalarından biri Harward Hukuk Fakültesi mezunu ve Beyaz Saray yardımcısıydı multiple skleroz hastalığı beynine kadar çok ani bir şekilde yayılmıştı ve bu süreçte konuşabilme, yutabilme ve soluma yetilerini kaybetmişti. Nefes alma ve beslenme tüpleriyle hayatını sürdürürken bir hastane odasında gelinliğini giyip evet demişti!
Günümüzde Kaliforniya Üniversitesinde Weill Enstitüsü Nörolojik Bilim müdürü olan Stephen Hauser “Onu tedavi etmeye imkanlarımız el vermiyordu.” dedi. Bu imkansızlık ve ilk hastasının hikayesi, genç doktorun kendisini MS hastalığını araştırmaya adamasına ve nörolojik eğitiminin başlamasına sebep olmuştur.
İsviçre kökenli ilaç firması Roche Holding AG Gıda ve İlaç dairesinin, Hauser’ın MS hastalığı için yapmış olduğu araştırmaya dayalı bulunan yeni ilacı onayladığını ilan etmiştir. Araştırmacılar bazı yapılan hesaplamalara bakarak 400.000’den fazla Amerikalının ve dünya çapında yaklaşık 2 milyon hastanın başına bela olan bu hastalık için bulunan yeni ilaç tedavisi diğer tedavilere nazaran dikkate değer bir ilerleme olduğunu söyledi.
Hauser bu sonucun şahsen inanılmaz derecede ümit verici olduğunu söyleyerek MS hastalığını yaşayan hastalar için büyük bir mesele olduğunu ekledi.
Orecelizumab adı verilen bu ilaç, piyasada bulunan bir düzineden fazla MS ilacından farklı bir yaklaşım benimsiyor. Hauser laboratuvarında bu hastalıkta kritik bir rol oynadığını keşfettiği B hücresinin -bağışıklık sistemi hücresi- ilaç sayesinde bloke edilmesini sağlamıştır. Diğer ilaçlarda ise MS hastalığında asıl önlem alınması gereken hücrenin bağışıklık sistemindeki T hücresi olduğunu düşünüp bunun önlemini almayı hedeflenmişti.
Partners MS Center ve Women’s Hastanesinin müdürü olan Dr. Harold L. Weiner bu ilaçlarla ilgili yapılan araştırmalarla uğraşmadığı halde bu yeni yaklaşımın başlıça tedavi edici bir ilerleme olduğunu söyledi.
FDA primer progresif MS’in tedavisi için ocrelizumab’ı onayladı. Bu ilaç hastalığın en agresif halini iyileştirebilecek ilk ilaç olarak onaylandı.
Bu karar Roche sponsorluğunda klinik deneme yapılan 732 primer progresif MS hastalarının sonuçlarına dayanıyordu.
Ulusal Multiple Skleroz Odasının (National Multiple Sclerosis Society) başkan vekili olan Bruce Bebo “Primer progresif MS hastalarına önerecek bir şeyimiz yok.” dedi.
FDA aynı zamanda görme problemleri, ayaklarda karıncalanma, halsizlik gibi erken belirtileri tetikleyen inflamatuar ataklarla nitelenen ve daha yaygın görülen relapsing-remitting (tekrarlayan ve düzelen) (Hastalığın bu türü atak-iyileşme-atak-iyileşme olarak ilerler) türü için bu ilacı açıkladı.
Piyasada uzun zamandır MS hastalığı için fiyatları şişirilmiş bir sürü ilaç bulunuyor. Roche, infüzyon tedavisi için yıllık 65,000$ fiyat belirledi. 2015 yılında Neurology dergisindeki bir makalede relapse-remitting hastalığının seyrini değiştiren ilaçların hiçbirinin yıllık 50,000$’ın altında olmadığını yayımlamıştı. Fiyatlar genel olarak zamanla yükseldi.
Roche, Ulusal Multiple Skleroz Odasının MS ilaçlarının şuan ki fiyatının 12 yıl öncesinin neredeyse 4 katı olduğunu farkettiğinden bahsederek ilacın maaliyetine ilişkin endişeleri tasdik etti. Roche, Ocrelizumab liste fiyatının Rebif’ten %25 daha düşük olduğunu söyledi. Ocrelizumab onaya sürüklenen 2 büyük çalışmadan daha üstün gelmiştir. Roche, Rebif’in yılda 86,000$’lık bir liste yaptığını söyleyerek sektörün fiyatlandırma eğilimlerini ters çevirmeye başlatması gerektiğini ekledi.
Roche, Ocrevus markası ile piyasaya sürülen ilacın 2 hafta içerisinde ABD hastalarına ulaşabileceğini söyledi. MS bağışıklık sisteminin bozulduğunda meydana gelen bir otoimmün hastalıktır. MS hastalığın da bağışıklık sisteminin bu durumuna neden olan etken anlaşılamaz. Fakat bir çok hastada, beyinden vücudun diğer bölgelerine gönderilen sinyallerin iletişimini ve sinirlerimizi koruyan miyelin kılıflarında inflamatuvar atağa yol açar.
Bu hastalığa sıklıkla 20 ile 40’lı yaşlardaki insanlara yakalanır ve çoğunluk kadınlardan oluşur. Hauser’in Massachuetts Hastanesi’ndeki ilk hastasıyla tanışması sayesinde ilaçlar ve tedavi stratejileri büyük ölçüde gelişti. Fakat yeni girişimler gerekmektedir.
Hauser, “Bu hastalık gençlerde sık görülen nörolojik bir sorundur. Birçok hasta onlarca yıl durumu iyi kalabiliyorken, yarısından fazlası 10 yıl sonrasında tedaviye rağmen daha da kötüleşiyor.” demiştir.
Hauser’ın 1970’lerin sonlarına doğru MS’i düzeltme yollarını aramaya başladığında MS hastalığınınn arkasındaki tek suçlunun T hücreleri olduğu düşünülüyordu. Bunun zamanla yanlış olduğu ortaya çıktı.
Hem T hücreleri hem de B hücreleri, bağışıklık sisteminin vücuda zarar veren bakteri ve virüsleri ortaya çıkarmak, ele geçirmek ve öldürmek için kullandığı hücrelerdir.
Hauser’ın birbiriyle bağlantılı yapmış olduğu denemelerinde öncelikle miyelin hedefli T hücresini hayvanlara aktararak bu hastalığı başlatmaya çalıştılar. Fakat işe yaramadı. Ardından B hücresinin ürettiği antikorları denediler. Bu da işe yaramayınca son olarak iki hücrenin antikorlarını birlikte denediler. Ve sonuç işe yaradı!
Denemeler sonucu MS’in sadece T hücrelerinden beslenmediğini aynı zamanda Hauser’ın laboratuvarında tanımlanmış olan B hücreleri ve ilgili antikorlarında da beslendiği ortaya çıkmıştır.
Ocrelizumab, primer progresif MS hastaları için yaklaşık olarak yalnızca %25’lik bir fayda sağlayabiliyor. Bu başına gelen insanların örnekleriyle yapılmış bir açıklamadır.
B hücresinin MS’teki görevinin validasyonu, MS araştırmacıları için ilginç bir soru doğuruyor. Hauser, MS lezyonlarında bulunan bağışıklık sistemi hücrelerinin çoğunun T hücrelerinden oluştuğunu söylüyor. O zaman B hücreleri ne yapıyor?
Hauser B hücrelerinin , T hücrelerinin hasar yaratmasıyla oluşan süreci planlayanın olduğunu düşünüyor.Birçok MS ilacı T hücrelerini hedef aldığı görüldüğü halde aynı zamanda B hücrelerine de müdahale etmiştir.
Hauser “Ocrelizumab’ın başarısı diğer MS tedavilerinin ne kadar çalıştığının yeniden düşünülmesine yol açtı.” dedi.
Kaynak: scientificamerican.com
